«Одна инъекция в год — и вы снова вырабатываете инсулин!» — вижу я в заголовках. Мол, диабет I типа в прошлом. Новости действительно позитивные. Но задача СМИ — волновать, а наша — разбираться, ибо с биофармой дьявол всегда кроется в деталях.
Что случилось?
Vertex (VRTX) получила хорошие результаты исследований I/II фазы клинических испытаний своего экспериментального препарата Zimislecel (VX-880) – терапии из стволовых клеток для лечения диабета I типа (аутоимунное заболевание, при котором поджелудочная железа не может вырабатывать собственный инсулин, и нужны периодические инъекции, чтобы избежать критического падения сахара в крови – гипогликемии).
Но есть нюанс.
Zimislecel идет по ускоренному треку разработки (Phase I/II/III), когда в рамках одного сквозного исследования препарат бесшовно проходит все три фазы без перерегистраций и с возможностью корректировать протокол лечения.
Из-за этого статистическая выборка составляла всего 12 человек, которые в октябре 2024 г. получили одну дозу препарата, перенесли их без тяжелых осложнений, а у 10 из них потребность в инсулиновых уколах снизилась более чем на 80%. Если дальнейшее исследование будет успешным, то препарат может получить финальное одобрение от FDA в 2026 г.
Почему же акции VRTX не реагируют?
Несмотря на то, что технически лекарство по ускоренному треку переходит к III фазе испытаний на более широкой выборке пациентов, рынок закладывает риски:
=> долгосрочная эффективность пока под вопросом
=> малый размер выборки
=> возможная необходимость иммуносупрессии (т. к. диабет I типа является аутоимунным заболеванием, то организм фактически «атакует сам себя»)
=> в марте Vertex остановила разработку подобного препарата VX-264 – клеточная терапия не обеспечила достаточного уровня инсулина в крови
Да и сравнительная оценка Vertex относительно отрасли достаточно высокая:
— P/E – 39,6x (медиана по отрасли: 18,58х)
— EV/EBITDA – 22,68x (медиана по отрасли: 13,11х).
У компании 4 препарата, которые уже продаются на рынке, но львиная >90% выручки приходится на препарат TRIKAFTA от муковисцидоза (наследственное дегенеративное заболевание легких). Несмотря на патентную защиту препарата до 2037 г. компания не застрахована от дополнительной конкуренции по эффективности лечения или неожиданных побочных действий препарата спустя годы.
Сколько Zimislecel может приносить денег?
По разным оценкам, лечение препаратом Zimislecel может стоить от $300 тыс. до $500 тыс. на человека в год, что может ежегодно приносить выручку от $1,5 до $5 млрд на пике продаж – это дополнительный рост выручки на 15–40%. Однако до этого момента необходимо проделать огромную работу, а инвесторы и рынок знают, что при разработке «многообещающего препарата» от величия до полного провала всего 1 шаг. И права на ошибку здесь нет, а прогнозировать что либо бессмысленно.
Этот пример в очередной раз показывает, что за громкими словами популярных СМИ скрывается лишь полуправда, поэтому не стоит «торговать по заголовкам».
Что делаем мы?
